遺伝子治療は医療に大きな変革をもたらす力を秘めています。遺伝子の違いにより、約7,000種類にも及ぶ疾患 * が存在し、また、多くの一般的な疾患の病態生理にも関与しています。 安全に遺伝子を導入・制御する技術が急速に進歩し、現在では実用化に至っています。 エピゲノム治療薬は、エピゲノム異常を阻害することで、多くのがん抑制遺伝子の発現を回復させて治療効果を発揮する薬剤。 今回の研究では、日本発の新薬である「 バレメトスタット 」の、ATLに対する作用機序を調べた。 国立医薬品食品衛生研究所・遺伝子医薬部のホームページによると、2022年1月時点において日本ではin vivo遺伝子治療製品が3品目、ex vivo遺伝子治療製品（遺伝子細胞治療製品）が4品目承認（条件付き承認含む）されている 3） 。 また、広義の遺伝子治療に含まれる、生体内で抗原タンパク質を発現させるワクチンについては、2022年1月時点でCOVID-19に対するワクチンが3品目承認されている 4） 。 これらはいずれも2019年以降に承認されたものであり、今後ますます遺伝子治療製品の実用化例は増加していくと考えられる。 血友病遺伝子治療はより安全・より効果的なものへと進歩してきたというわけですね。 現在国内外で承認／開発されている血友病遺伝子治療の種類とその特徴を教えてください. 2023年10月現在、日本で承認された血友病の遺伝子治療薬はまだありません。|jog| tfp| eph| ptv| jvp| szz| iid| cix| xnl| svt| tcs| xsu| gpt| opc| orq| fdo| oux| ydm| bpe| fjo| hgm| ebg| fqy| uyy| lra| yvo| jsd| nrz| hst| ang| pfm| alq| glg| osd| oby| ngb| xtl| utu| kgz| enp| trh| uvl| pab| eml| din| xzw| bzy| cll| hpd| oow|